生物體的各種性狀主要由基因決定，許多疾病的發(fā)生也與基因序列的變化有關(guān)。基因編輯是過(guò)去十年中出現(xiàn)的一項(xiàng)革命性技術(shù)。它被專(zhuān)家認(rèn)為是下一代生物技術(shù)的核心，因?yàn)樗鼜?qiáng)大的生命“編程”能力以及在分析生命生長(zhǎng)和發(fā)育機(jī)制方面的重要作用。

但人類(lèi)生物技術(shù)往往是一把雙刃劍?；蚓庉嫃囊婚_(kāi)始就伴隨著對(duì)技術(shù)和社會(huì)倫理的關(guān)注。事實(shí)上，基因編輯被禁止應(yīng)用于生殖細(xì)胞，這與人類(lèi)群體發(fā)展有關(guān)。這一直是學(xué)術(shù)界和業(yè)界的共識(shí)，為當(dāng)前人類(lèi)基因編輯研究劃出了一條“紅線”。美國(guó)、德國(guó)、日本等發(fā)達(dá)國(guó)家在構(gòu)建人類(lèi)基因編輯政策框架的基礎(chǔ)上制定了相關(guān)監(jiān)管政策。中國(guó)還將人類(lèi)基因和人類(lèi)胚胎的研究納入了人格權(quán)民法典第三稿。出臺(tái)相關(guān)法律法規(guī)只是時(shí)間問(wèn)題。

中國(guó)一直高度重視基因編輯的發(fā)展，積極開(kāi)展基因編輯領(lǐng)域的研究。僅在2016年和2017年，就發(fā)布了一系列關(guān)于基因編輯研究、開(kāi)發(fā)和應(yīng)用的國(guó)家計(jì)劃。例如，2016年8月，國(guó)務(wù)院頒布了《國(guó)家科技創(chuàng)新“十三五”規(guī)劃》，提出了基因編輯等關(guān)鍵發(fā)展前沿通用技術(shù)和基因治療等生物制藥新技術(shù)，而基因編輯作為一項(xiàng)基礎(chǔ)研究和戰(zhàn)略，前瞻性重要科學(xué)問(wèn)題的前沿技術(shù)和性激素行業(yè)領(lǐng)先變革的顛覆。2017年5月，科技部發(fā)布的“十三五”生物技術(shù)創(chuàng)新專(zhuān)項(xiàng)計(jì)劃將新一代基因操縱技術(shù)列為顛覆性技術(shù)，重點(diǎn)支持生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域基因治療的原始研究、產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和臨床轉(zhuǎn)化。

基因編輯研究的步伐也在加快?；蚓庉嬕呀?jīng)進(jìn)入第三代，CRISPR更簡(jiǎn)單、更便宜、更高效。得益于基因編輯技術(shù)的加速創(chuàng)新，科學(xué)家在短短幾年內(nèi)就在作物性狀改良和育種指導(dǎo)設(shè)計(jì)方面取得了突破。例如，中國(guó)農(nóng)業(yè)科學(xué)院中國(guó)水稻研究所王克建的研究小組利用基因編輯技術(shù)人工構(gòu)建了水稻無(wú)融合生殖系統(tǒng)，為最終利用無(wú)融合生殖奠定了基礎(chǔ)。模型動(dòng)物是人類(lèi)了解疾病發(fā)病機(jī)制和進(jìn)行新藥研究的實(shí)驗(yàn)對(duì)象。自2014年以來(lái)，中國(guó)學(xué)者首次將基因編輯應(yīng)用于非人靈長(zhǎng)類(lèi)食環(huán)猴。此后，帕金森病、孤獨(dú)癥、雷特綜合征等疾病的模型相繼出現(xiàn)，促進(jìn)了非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物在生物醫(yī)學(xué)研究中的非人使用。

基因編輯還為單基因遺傳疾病、腫瘤和癌癥以及眼病提供了新的治療方法。一些基因編輯療法正在進(jìn)入臨床試驗(yàn)。例如，陳虎和鄧洪奎利用CRISPR/Cas9技術(shù)從造血干細(xì)胞中去除HIV共受體基因，并將基因編輯的細(xì)胞移植到HIV患者中，探索HIV治療。領(lǐng)先的基因編輯公司Editas Medicine計(jì)劃開(kāi)始臨床試驗(yàn)，使用CRISPR/Cas9基因療法治療雷柏氏先天性黑蒙10型。